Сейчас на сайте
Новости портала
51-летняя женщина вынашивает ребенка дочери, а себе — внучку. Подробности этой историиСестры не видели друг друга более 50 лет и встретились благодаря коронавирусу
Это интересно
7 секретов счастливых семей — от автора книг-бестселлеровТрусики не носили вплоть до 19 века: интересные факты из истории нижнего бельяМама двоих детей, которой бывший муж отрубил кисти рук, выходит замуж
Фотофакт
Как меняется жизнь мужчин после рождения ребенка. В забавных комиксах
Спорный вопрос
Мама сделала видео о том, как ее дочь-школьница забеременела. Реакция людей была жесткой
Здоровье
Сыпь у детей: в каких случаях родителям нужно бить тревогу4 проблемы, к которым может привести любимый сегодня многими гель-лак
Психология и воспитание
Когда спорт детям не на пользу: тренер назвал типичные ошибки родителей«У меня сын-подросток — конечно, я играю в „Майнкрафт“». Как воспитывает детей Джоан Роулинг

«Отказ в препарате — это наш смертный приговор». Появилась петиция в поддержку больных со СМА

17 февраля 2020 года
6

В сети появилась петиция с требованием обеспечить пациентов со спинально-мышечной атрофией (СМА) лекарством за счет бюджета. В Беларуси у таких больных (в том числе детей) сейчас нет шансов на нормальную жизнь. 

У Варвары Назаревич СМА 2 типа. Мама с Варей вынуждена была уехать в Италию, чтобы девочка получала лечение.


СМА — это генетическое заболевание, из-за которого постепенно перестают работать и атрофируются различные группы мышц, и больной теряет способность ходить, стоять, самостоятельно дышать. При этом мозг не страдает.

В Беларуси нет базы пациентов со СМА. По неофициальной статистике «Генома», более 130 человек в стране нуждаются в лечении.

На сегодняшний день в Беларуси не зарегистрировано лекарство, которое могло бы помочь остановить болезнь. В то время как в мире существуют три лекарственных препарата с доказанной эффективностью — Спинраза/Spinraza, Рисдиплам/Risdiplam и Золгенсма/Zolgensma. Они не излечивают от СМА, но останавливают заболевание и значительно улучшают моторные навыки больного. Чем раньше человек, страдающий от СМА, получит лекарство, тем больше навыков он сможет сохранить.

Пациенты могли бы закупить лекарство за собственные деньги, но проблема в том, что лечение c помощью Spinraza очень дорогостоящее. Стоимость одного укола — примерно 96 000 евро. В первый год лечения нужно сделать 6 таких инъекций, и потом каждый год — по 3.

Более чем в 50 странах мира препарат Spinraza используется для лечения больных со за счет бюджета (во всех странах ЕС, США, Канаде, Австралии, Великобритании, Китае, России и др.).


У Веры Званько СМА 2 типа. Семья уехала в США, где девочка получает лечение.


Мы писали про детей со СМА, родителям которых не удалось добиться лечения в Беларуси. Эти семьи были вынуждены уехать из страны, чтобы обеспечить лекарством своих детей. 

По данным «Геном», уже шесть семей с этой проблемой уехали из Беларуси, еще столько же готовят документы для переезда в страны, где есть доступ к лекарству в национальных системах здравоохранения.

«Отказ в препарате — это смертный приговор для пациентов со СМА в Беларуси. У пациентов со СМА нет времени ждать: с каждым днем их состояние ухудшается, заболевание прогрессирует, забирая у мышц силу. Время работает против людей, больных СМА,» — говорится в обращении.

Авторы петиции просят:

1) обеспечить всем белорусам, больным спинальной мышечной атрофией (СМА) доступ на территории Республики Беларусь к существующим препаратам, останавливающим заболевание, и выделить бюджет на закупку этих препаратов с клинически доказанной эффективностью;

2) оперативно принять меры, направленные на создание правовых условий, позволяющих применять и реализовывать в Беларуси программы фармацевтических организаций расширенного (дорегистрационного) доступа пациентов со СМА к инновационным препаратам в соответствии с законами Беларуси;

3) обеспечить раннюю диагностику новорожденных детей, чтобы выявить малышей с высоким риском развития СМА, что позволит в случае подтверждения СМА оперативно назначить пациентам лечение препаратами уже зарегистрированными или доступными в рамках программ расширенного доступа фармацевтических организаций в Республике Беларусь и/или за ее пределами.

4) инициировать и осуществить надзор за точным и единообразным соблюдением прав пациентов со СМА на получение медицинской помощи в Беларуси.

Петиция уже собрала более 6 тысяч подписей. Подписаться можно ссылке

Быстрая связь с редакцией editor@rebenok.by
Еще больше полезных советов для родителей в нашем Инстаграме. Присоединяйтесь!




Обсуждение
Апрельская18.02.2020 в 9:14
Дело хорошее и нужное, но, увы, наше государство откажет ((( Как отказывало ранее... с формулировкой, что дорого и болезнь все равно не излечивается. Ну, формулировка будет красивая.
Andkr18.02.2020 в 22:17
Цитата:
По данным «Геном», уже шесть семей с этой проблемой уехали из Беларуси, еще столько же готовят документы для переезда в страны, где есть доступ к лекарству в национальных системах здравоохранения.
К сожалению, да, только это на данный момент реальный способ получить лечение...
Апрельская18.02.2020 в 23:02
Andkr,
Вот вы «все знаете»... это правда, что производители Золгенсма утверждают, что их препарат может именно вылечить СМА, а не просто приостановить течение болезни?
Andkr19.02.2020 в 0:20
Апрельская:
Andkr,
Вот вы «все знаете»... это правда, что производители Золгенсма утверждают, что их препарат может именно вылечить СМА, а не просто приостановить течение болезни?
Да, обещают. Пока не очень понятно , насколько хватит эффекта и лечение фантастически дорогое: нужна одна инъекция за 2 млн. $.
Цитата:
Чем же «Золгенсма» принципиально отличается от препарата «Спинраза»? Самое важное различие заключается в механизме действия: «Спинраза» исправляет дефект сплайсинга матричной РНК гена SMN2, но она никак не затрагивает ген SMN1, мутации в котором и являются основной причиной развития спинально-мышечной атрофии.
Действие же препарата «Золгенсма» направлено именно на ген SMN1. Благодаря использованию этого лекарственного средства, мутировавший или отсутствующий ген SMN1 замещается функционально полноценным геном.
Подробнее на Биомолекуле: https://biomolecula.ru/article s/samoe-dorogostoiashchee-leka rstvo-v-mire
Апрельская19.02.2020 в 10:42
Andkr,
Ну так лучше одну инъенкцию за 2 ляма и поправиться, чем фиг знает сколько колоть Спинразу... это даже дороже выйдет.
Было бы здорово, если бы Золгенсма именно излечивала бы заболевание. Народ активнее бы жертвовал, даже в нашей стране реально собрать такую сумму, нужно только время, хотя оно и играет против пациента. А так собирают на Спинразу, хотя это просто передышка...
Обсуждают сейчас